Zijn onderzoek focust op het begrijpen van het ziekteproces van genetische neuromusculaire aandoeningen, met name Facioscapulohumoral Spier Dystrofie (FSHD), Duchenne Spier Dystrophy en Spinal Muscular Atrophy (SMA), en het ontwikkelen van technologieën om ziekte verwekkende mutaties in genen te repareren. Niels Geijsen ontwikkelt nieuwe methoden om ziekte-verwekkende mutaties efficiënt en veilig te repareren in spiercellen en de stamcellen die de spier onderhouden. Zijn lab maakt hierbij gebruik van zogenaamde gen-editing enzymen waarmee op een heel precieze plek in het DNA van de cel kan worden geknipt. Door tegelijkertijd een correct stuk DNA in de cel te brengen, kan het kapotte gen worden gerepareerd.