Mike Jones is volgens cardioloog prof. Roberto Bolli, die de lezing 'Hartzeer' houdt, de ideale patiënt. Jones denkt mee over zijn behandeling, is goed ingelezen en gewoon een fijne man. Maar de behandeling die Jones ontving was alles behalve gewoon. Hij was één van de twintig patiënten die meededen in de SCIPIO trial. Een experiment van prof. Bolli waarin hij patiënten met zware hartklachten hun eigen hartstamcellen toedient om het hart te herstellen. Twee jaar na het shot stamcellen gaat het nog steeds erg goed met alle patiënten en zij kunnen hun leven weer oppakken. De ontwikkeling van de therapie is opmerkelijk snel gegaan, Bolli: "If I stood on this stage 15 years ago and would have said that we can regenerate the heart and replace scar tissue, you would say I was crazy. And rightfully so". Als de ontwikkelingen in dit rappe tempo doorgaan, voorspelt Bolli een revolutie in de behandeling van cardiovasculaire aandoeningen én in de geneeskunde in het algemeen.
Hartfalen
Eén van de belangrijkste doodsoorzaken in Nederland, maar ook in de VS, zijn hart - en vaatziekten. In Nederland sterven er zo'n 7000 mensen per jaar aan hartfalen. Bij een hartaanval krijgt een deel van het hart geen bloed en sterft daardoor af. Deze hartcellen, cardiomyocyten, worden vervangen door fibroblasten, oftewel littekenweefsel. De fibroblasten kunnen niet wat hartcellen kunnen, namelijk samentrekken. Hierdoor kan het hart niet voldoende bloed het lichaam rondpompen en spreekt men over hartfalen. De schade aan het hart is eigenlijk niet te behandelen, behalve door een harttransplantatie, pacemaker of zware medicijnen. Deze behandelingen kosten veel geld en eisen een zware tol op de patiënt. Gelukkig gloort er nu hoop aan de horizon in de vorm van stamceltherapie.
Stamcellen
Stamcellen zijn ongedifferentieerde cellen die nog elke soort cel kunnen worden. Prof. Bolli vergelijkt ze met kinderen op de basisschool die nog niet weten wat ze willen worden: advocaat, bakker of ingenieur, in potentie kan het allemaal. Per orgaan zijn er verschillende soorten stamcellen, die hebben als het ware de middelbare school al afgerond. De hartstamcel is de voorloper van de drie typen cellen die in het hart aanwezig zijn. Dit proces kunnen wetenschappers tegenwoordig ook omkeren, hierbij maakt men in het laboratorium van al gedifferentieerde cellen weer een stamcel, zogenaamde IPS-cellen. Voor deze ontdekking wonnen Takahashi en Yamanaka in 2012 de Nobelprijs voor geneeskunde. Tot dan toe dacht men in de ontwikkelingsbiologie dat het differentiatieproces onomkeerbaar was. Maar de IPS-cellen zijn minder geschikt voor de reparatie van het hart. Om Bolli's metafoor te gebruiken: waarom zou je een ingenieur willen omscholen tot advocaat, als er ook rechtenstudenten zijn?
Baanbrekende behandelmethode
Prof. Bolli was de eerste die hartstamcellen bij patiënten met hartfalen injecteerde. De hartstamcellen worden uit het lichaam van de patiënt gehaald (hierdoor is er geen kans op afstoting) en opgekweekt in het laboratorium. Dan worden er ongeveer een miljoen cellen in het hart gespoten. De cellen infiltreren de regio's van het hart waar ze nodig zijn. Al snel blijkt dat de pompfunctie van het hart verbetert, maar ook vermindert het littekenweefsel. Dat stamcellen littekenweefsel kunnen vervangen werd voorheen onmogelijk gehouden. De resultaten zijn dus veelbelovend, maar de aanpak is nog niet optimaal. Bolli vergelijkt het met de introductie van antiobiotica dertig jaar geleden, die waren ook niet optimaal, maar gaven betere resultaten dan de huidige therapieën. Het belangrijkste is dat de kosten van stamceltherapie relatief laag zijn en negatieve effecten blijven uit. Wanneer wordt het dan een reguliere behandelmethode? Bolli gaat in het najaar beginnen aan fase 2 trials: meer patiënten en een langere follow-up. Vervolgens wacht fase 3. Het duurt dus in het gunstigste geval nog twee jaar, maar de fase 2 en 3 trials kosten heel veel geld. Als de financiering rondkomt, dan volgt er een revolutie in de geneeskunde. Want als de therapie werkt voor het hart met hartstamcellen, waarom dan geen leverstamcellen om leverschade te repareren of darmstamcellen voor de darm? Bolli vindt het niet eens zo'n gek idee om als 25-jarige je gezonde stamcellen in te vriezen voor later. Wie weet zijn in de toekomst ziektes gekarakteriseerd door het verlies van functionele cellen, zoals Parkinson of diabetes type I wel uit de wereld...
De lezing van prof. Bolli is niet terug te kijken. Wel zal binnenkort op op de website een uitgebreid interview met hem verschijnen.
